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节目简介 2026年1月，吉利德的 TROP-2 ADC 药物戈沙妥珠单抗（Sacituzumab Govitecan） 被 NCCN指南 直接推荐为 转移性三阴性乳腺癌（TNBC）的一线治疗方案。 更引人关注的是——这项推荐 发生在该适应症尚未获得FDA批准之前。 为什么NCCN会做出这样的“破例”？ PFS显著改善是否足以改变临床标准？ 这对ADC赛道以及TNBC新药研发意味着什么？ 本期节目从一条新闻出发，聊聊 指南、临床试验、监管逻辑与产业竞争背后的故事。 小百科 | 术语速查 NCCN（National Comprehensive Cancer Network） 美国国家综合癌症网络，由33家顶级癌症中心组成，制定全球广泛参考的肿瘤临床实践指南。 TNBC（Triple Negative Breast Cancer） 三阴性乳腺癌，指 ER、PR、HER2 三种受体均为阴性 的乳腺癌亚型，占乳腺癌约15%，侵袭性强、治疗选择有限。 ADC（Antibody Drug Conjugate） 抗体药物偶联物，通过抗体靶向肿瘤细胞并递送细胞毒药物，是近年来肿瘤药物研发的重要方向。 PFS（Progression-Free Survival） 无进展生存期，指患者在疾病未恶化情况下存活的时间。 OS（Overall Survival） 总生存期，是肿瘤药物疗效最关键的终点指标之一。 时间轴 01:00 什么是NCCN指南 NCCN是由33家顶级癌症中心组成的联盟，其指南被全球肿瘤界广泛参考。 02:40 什么是三阴性乳腺癌（TNBC） TNBC定义： * ER 阴性 * PR 阴性 * HER2 阴性 特点： * 侵袭性强 * 更容易早期转移 * 年轻女性更常见 * 传统治疗选择有限 04:40 TNBC的临床挑战 晚期TNBC治疗历史上主要依赖 化疗， 五年生存率仅 15%–20%。 05:30 免疫疗法的局限 PD-L1阳性患者可以使用免疫治疗， 但 PD-L1阴性患者约占62%，仍缺乏有效方案。 06:00 ADC进入TNBC治疗 戈沙妥珠单抗 * 靶点：TROP-2 * 全球首个获批TNBC治疗的ADC * 最初用于 二线及以后治疗 07:30 NCCN的重要变化 2026版NCCN指南 将该药从二线提升为一线治疗 08:00 一个不寻常的现象 该适应症 尚未获得FDA批准 却已经进入 指南推荐的一线方案。 09:20 三期临床试验数据 ASCENT-03研究显示： * PFS：9.7个月 vs 6.9个月（化疗） * 疾病进展或死亡风险下降 38% 10:40 为什么OS还没出来 OS数据尚未成熟，但PFS改善明显。 对于晚期癌症患者来说， 延长几个月无进展时间具有重要意义。 11:10 为什么NCCN会提前推荐 原因包括： * III期临床结果非常积极 * 该药已在二线治疗中证明疗效 * TNBC存在巨大未满足需求 13:00 对药物研发格局的影响 新的 Standard of Care 出现后： 未来所有TNBC临床试验 都必须与该药进行对照。 14:00 NCCN vs FDA NCCN属于 临床指南机构 对PFS终点接受度更高。 而监管机构（FDA）通常更看重 OS数据。 16:00 对ADC赛道的竞争影响 TROP-2 ADC赛道竞争者包括： * AstraZeneca / Daiichi Sankyo * 科伦药业 SKB264 未来可能出现 多个ADC进入指南推荐。 18:00 为什么这个事件重要 这次指南更新说明： * ADC已经成为TNBC重要治疗方向 * 临床标准正在快速迭代 * 新药研发门槛被进一步提高 19:20 节目总结 TNBC治疗正在进入新的阶段： * 指南提前认可创新疗法 * 竞争推动更好的药物出现 * 患者未来可能拥有更多治疗选择 👉 欢迎加入听友群 联系我们 * 小红书：药厂门口 药厂门口 ｜Pharma Lobby - 小红书 * 微信：PharmaLobby * 邮箱：[email protected]

节目简介 Summary 这一期是宾夕法尼亚大学线下活动实录：我们和宾大 CSSAP 一起，把《药厂门口》的几位嘉宾请到现场，和正在读书、找实习、思考职业方向的同学们面对面聊：药厂到底有哪些岗位？科研到 industry 怎么走？身份/面试/谈薪要怎么准备？ 现场还做了一个“最刺激”的环节：收了两份简历，嘉宾直接点评修改思路（简历也同步发在小红书，方便边听边对照）。 最后还有 Q&A：回国 vs 留美、H-1B 政策影响、谈薪会不会把 offer 谈没等。 小百科｜术语速查 * Drug Development / 药物研发流程：从 discovery（发现）→ preclinical（临床前）→ clinical（临床试验）→ post-marketing（上市后）的一整条链路。 * IND（Investigational New Drug）：在美国开展人体试验前，向 FDA 递交并获准的关键申报节点。 * Phase 1/2/3（一期/二期/三期）：剂量探索与安全性（1）→概念验证/初步疗效（2）→确证性大样本（3）。 * Adaptive Design / Adaptive Study Design（自适应设计）：在预设规则下，允许根据中期数据调整设计以提升效率。 * Seamless Phase 2/3（无缝二三期）：把二期与三期衔接起来，加速推进到可申报数据包。 * Single-arm Trial（单臂试验）：只有试验治疗组、没有随机对照组的研究设计。 * RWD / RWE（真实世界数据/证据）：来自临床数据库、理赔数据等真实医疗场景，用于辅助对照或外部比较。 * Basket Trial（篮子试验）：按同一生物标志物/靶点把不同肿瘤类型“装进同一个篮子”研究疗效。 * Master Protocol（主方案）：包含多个亚研究/队列的一套总方案框架。 * Agnostic Trial（泛癌种/不按器官来源）：按 biomarker/机制而非肿瘤部位来入组与分析的研究思路。 * CMC（Chemistry, Manufacturing and Controls）：化学、生产与质量控制；申报材料中非常关键的一大块。 * Hiring Manager（用人经理）：真正决定要不要招你的人；HR 多是筛选与流程推进。 * Sign-on Bonus（入职奖金）/ LT Incentive（长期激励）：谈薪时常见的“补偿方案”，不只盯 base salary。 * Work-life balance（工作生活平衡）：嘉宾讨论留美 vs 回国时提到的重要考虑因素之一。 圆桌嘉宾列表 * Dan｜生物PhD * Daniel｜临床开发方向嘉宾（MD 背景）、药物临床研发团队视角 * Sophie｜统计编程/Programmer ，统计硕士 * Mia｜药厂统计师/Statistician，统计PhD * Jay｜制剂开发/Formulation（化学 PhD，CMC) * Ciara｜临床统计方向 Director（统计 PhD；从金融→统计→Industry；分享“10-10-10”与求职建议） * ViVian｜从科研→大厂→MBA→VC/投资（drug discovery/target discovery 出身），分享转型与投资视角 * 现场 HR｜回答谈薪/政策相关问题、简历筛选与关键词策略 High-level 时间轴 00:01–01:31｜开场 & 本期形式说明 宾大线下活动实录：围绕求职/实习/转行的真实问题；现场收两份简历做点评 01:31–12:38｜嘉宾暖场：药厂“全景图”与三条典型岗位线 从“行业不只有 lab”展开：临床开发（MD/clinical development）、统计编程（programmer）、统计师（statistician）、制剂/CMC（formulation）各自日常与协作关系，帮助同学建立岗位地图。 12:44–16:33｜Ciara 个人路径：从金融/统计到 Industry 的关键认知 强调求职“要会为自己 advocate”、别过度谦虚；分享做过 FDA approval 的成就感来源与职业意义。 16:40–26:56｜统计在药物研发中的战略价值 用“10-10-10”框架讲统计贯穿 discovery→preclinical→clinical→post-marketing；并解释统计如何通过设计与方法选择省时间、省钱、提成功率。 23:03–26:56｜两个代表性案例：统计如何改变研发路径 案例 1：single-arm 试验用真实世界数据做外部对照支撑获批。 案例 2：basket/master protocol/agnostic trial 用更“聪明”的设计扩展适应症与申报路径。 26:59–35:36｜科研 vs 工业：工作方式的本质差异 相同点：持续学习、读文献、跟进领域进展。 不同点：工业更强调跨职能沟通与影响力；面试 presentation 要“讲到别人听懂”。 35:46–1:01:04｜Vivian 路径：科研→大厂→MBA→VC 的转型逻辑 讨论医药创业更依赖长期经验；对比学校/公司研发/投资三种日常，点出“流程、协作、资源调度、看人看项目”的能力差异。 1:01:13–1:36:11｜简历点评 + Q&A：把建议落到可操作动作 简历：先 summary + skills，再写经历；经历必须写 impact；关键词/AI筛选；按 JD 调整顺序（实习 vs 研究）；长度 1–2 页看内容。 Q&A：回国 vs 留美（open mind + 现实窗口期/工时差异）；政策不确定性下更要有目标地 networking；谈薪别硬怼、先和 HR 同一战线，合理沟通通常不会丢 offer。 👉 欢迎加入听友群 联系我们 * 小红书：药厂门口 药厂门口 ｜Pharma Lobby - 小红书 * 微信：PharmaLobby * 邮箱：[email protected]

节目简介 本期《药厂门口》时事点评，我们用一桩典型的 BD 交易（Business Development deal）+ 并购（M&A） 来拆解“资本冷暖与创新真相”：葛兰素史克 GSK 在 2026 年 1 月 20 日宣布以 22 亿美元现金收购旧金山生物制药公司 RAPT Therapeutics，并获得其核心管线——一款用于 food allergy 食物过敏 的 长效抗 IgE 单抗（anti-IgE monoclonal antibody） 在全球（ex-China：除中国大陆及港澳台）的开发与商业化权益。该项目目前处于 Phase 2b 的 Global Study 全球临床 阶段。 更戏剧性的是：这款资产在 2024 年 12 月才由中国上海的 济煜医药 对外授权海外权益（ex-China licensing），交易为 3500 万美元首付款 + 最高 6.725 亿美元里程碑付款。短短一年，核心资产从授权到被大药厂收购，估值逻辑发生了“再定价”。这背后既涉及 适应症重定位（Indication Repositioning），也与 GSK 面临的 专利悬崖（Patent Cliff）、老药遭遇 生物类似药（biosimilar） 竞争密切相关。 小百科｜术语速查 * ex-China（海外授权）：交易只覆盖中国以外地区的开发/商业权益，常见于“中国资产出海”路径：国内公司保留中国权益，海外权益交由国际伙伴或海外 Biotech 推进。 * Indication Repositioning（适应症重定位）：同一机制从 哮喘 asthma / 慢性自发性荨麻疹 CSU 等既有适应症，转向更大或更“全球化”的新场景（如 food allergy 食物过敏）。 * Phase 2b / Global Study 全球临床：中期验证阶段，关键看终点设计、剂量、疗效信号与 安全性 profile。能否顺利进入 Phase 3 往往决定资产后续估值。 * Patent Cliff（专利悬崖）：原有重磅药专利到期后，价格与份额可能被 biosimilar 快速侵蚀，迫使大药厂寻找“下一代替代品”。 * SC（皮下注射）与 dosing interval（给药间隔）：从更频繁的 SC 给药到更长间隔（如 8–12 周），能提升 adherence 依从性、降低患者负担，也有助于后续与 health insurance 医保支付讨论 cost effectiveness。 本期核心看点: RAPT Therapeutics 是否只是“中间商赚差价”？ 济煜医药的交易是否“卖亏”？ GSK为何愿意 22 亿买单？ 1. 时间轴 00:41–01:26 新闻：GSK / 葛兰素史克以 22 亿美元收购 RAPT Therapeutics，拿下 长效抗 IgE 单抗（food allergy 食物过敏）在 ex-China 全球权益；项目处于 Phase 2b 01:26–02:39 交易结构：现金收购、扣除账上现金后的投入测算；权益范围不含中国大陆及港澳台 01:53–02:50 源头：该长效 anti-IgE资产来自 济煜医药；2024 年 12 月完成海外授权（ex-China licensing） 02:39–03:34 对比：济煜医药→RAPT（$35M upfront + milestones），一年后 RAPT→GSK（$2.2B M&A），引出“中间商/买亏/冤大头”三连问 03:51–06:33 RAPT 困境：核心管线终止后市值大跌，需要新的 BD deal与叙事来对抗“关门压力” 06:33–09:55 中国资产出海：为何全球早期管线密集来自中国；济煜医药通过工程优化与临床推进让资产具备“可交易性” 10:20–12:02 济煜医药的选择：自行推进 Global Study成本高、风险大；在哮喘 asthma / CSU 场景市场有限时，ex-China 授权更现实 12:28–14:48 RAPT 的关键动作：把适应症从 asthma/CSU 转向 food allergy（Indication Repositioning）+ 快速推进 Phase 2b Global Study 15:59–18:48 GSK 的动机：老一代产品面临 Patent Cliff与 biosimilar竞争；更长给药间隔（SC dosing interval 8–12 周）提升 adherence，具备下一代替代潜力 18:48–20:51 风险与商业化：仍需 Phase 3 数据；要证明安全性 safety profile（尤其儿童用药 pediatrics）；并说服 health insurance接受长期 cost effectiveness 20:51–23:01 总结：三方各自的“最优解”——济煜医药现金流与保留中国权益、RAPT 临床重构与商业战略、GSK 抢占下一代产品窗口 👉 欢迎加入听友群 联系我们 * 小红书：药厂门口 药厂门口 ｜Pharma Lobby - 小红书 * 微信：PharmaLobby * 邮箱：[email protected]

00:32｜本期主题：JPM 上 FDA 局长深度访谈 * JPM(摩根大通医疗健康大会) 期间，美国食品药品监督管理局（FDA）局长 Marty Makary 接受 1.5 小时访谈 01:00｜人物画像：一个“加速派”的 FDA * 外科医生 + 公共卫生背景 * 反官僚、强调效率，把 FDA 当成“需要竞争力的组织”来运营 * “速度 + 竞争意识”成为主轴 02:03｜先给投资者结论：谁利好、谁承压 * Biotech：审批提速 → 成本/周期下降（利好） * CRO/CXO：在“美国优先”下可能迎来产业重构 * AI：医药监管与研发的长期大趋势 03:00｜中美竞速：为什么中国 BD 数据这么亮眼 * 2025 中国创新药出海授权金额创新高、交易更活跃 * 核心驱动：一期临床更快（中国约 4 周、澳洲约 6 周）+ 数据扎实 * 对比美国：IRB/合同流程冗长，成为“非首选”地点 06:05｜政策工具箱：海外做一期临床可能被加收 user fee * 提议：海外做临床可以，但费用更高；本土做费用更低 * 本质：保护主义信号，尚未落地但值得关注 07:05｜FDA 改革清单：目标是“把十年研发拉短” * Pivotal study：从默认 2 个三期 → 可合并/简化为 1 个 * 动物实验：逐步弱化，鼓励计算模型、organ-on-chip、类器官 * 连续性临床 + Bayesian：更实时地基于数据调整试验 * 55 天极速审批试点：已有案例/券，但受制于人手与执行成本 11:05｜组织与技术底座：招人 + AI 全面拥抱 * 扁平化思路、扩招科学家与 reviewer * 统一 AI review 系统，提高审评与文档处理效率 12:05｜疫苗立场：不强制，但给出“核心接种清单” * 参考多国标准，提出约 38 剂核心基础疫苗建议 * 目标：避免过度接种，同时强调必要性 👉 欢迎加入听友群 联系我们 * 小红书：药厂门口 药厂门口 ｜Pharma Lobby - 小红书 * 微信：PharmaLobby * 邮箱：[email protected]