一场失败的基因编辑试验:别让技术边界与监管漏洞堵死希望之路
说医解药
这是一期来自《ATGC doctors' chat》的两位主播雅娴&钟琇,与《说医解药》的主播叶斌的串台节目。
2026 年 7 月《Science》联合 Retraction Watch 发布重磅调查,曝光国内 6 岁罕见病女童接受脑部 CRISPR 基因编辑研究者发起的临床试验( IIT )临床试验后死亡、事件被隐瞒一年多的行业悲剧。
这起事件引发了公众广泛的讨论。我们今天的节目不仅对整个事件进行了完整的复盘,也深入拆解了其中的很多细节,比如 IIT 是如何运作和监管的,与传统的药物审批途径有什么不同;现有的基因编辑治疗存在哪些局限性,为什么 Mei 从一开始就不应该接受高风险基因治疗;以及在未来我应该如何正视技术突破带来的风险。
时间轴
[00:59] 事件全过程复盘:一场本不该发生的悲剧
[09:08] 研究者发起的临床试验(IIT)促进了基因治疗和 CAR-T 快速发展
[21:48] 600万元的账单,谁应该为罕见病的研发买单?
[28:03] 同样接受 CRISPR 基因编辑治疗, Baby KJ 的结局为何不同?
[30:06] Mei 的基因治疗存在哪些挑战?AAV 作为载体有什么天然风险?
[43:05] Jesse Gelsinger 之死让全球基因治疗停滞十余年
[50:05] 不要因个案堵死这条路:基因治疗潜力巨大,IIT 机制本身没有错
参考文献
Borrell, B. Exclusive: Death of girl in Chinese gene-editing trial was never made public. Science, 2026-07-23.
Borrell, B. Four takeaways from our investigation into a hidden gene-editing death. Science, 2026-07-23.
Qiu, Z. et al. In vivo base editing of Chd3 rescues behavioural abnormalities in mice. Nature (2026).
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