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Gelsinger悲剧:一位科学家与整个基因治疗如何从废墟中涅槃

Gelsinger悲剧:一位科学家与整个基因治疗如何从废墟中涅槃

说医解药

2026年7月23日,著名学术期刊《科学》曝光了一起惊人的基因编辑治疗致死事故:一对中国夫妇为治疗患有罕见神经系统遗传疾病的女儿,求助于上海交通大学仇子龙团队,但后者为这位6岁女童量身定制的腺相关病毒(AAV)基因治疗反而引发了严重副作用,导致女童死亡。 如果对基因治疗历史有了解的人,很难不联想到基因治疗上一个研发热潮时的一起悲剧:1999年,年仅18岁的Jesse Gelsinger在宾夕法尼亚大学展开的一项基因治疗临床试验中因病毒载体引发的严重免疫反应去世。 那场悲剧让基因治疗的临床研究几乎彻底中断了十年,可也是在那场悲剧之后,通过严密的调查、深刻的反思以及重回基础的研究,催生了如今更为安全的基因治疗。 以史为镜,今天我们一起回顾基因治疗历史上最严重的一起医疗事故,以及这起事故背后,一位科学家以及一整个研究领域,如何从绝境中涅槃重生。 这期节目,你会听到【🎙️时间轴】: 00:00 引言 01:56 90年代的基因治疗热 07:42 中断一切的灾难 10:52 Jesse应该参加试验吗? 14:06 违规用药 19:11 无法预见的危险 24:04 绝境中的涅槃 29:04 基因治疗涅槃:一个远未结束的故事 人物: James Wilson:著名基因治疗科学家,Jesse Gelsinger悲剧发生时为宾大人类基因治疗研究中心主任,也是Jesse参加的临床试验的负责人之一 Jesse Gelsinger:患有鸟氨酸氨甲酰基转移酶缺乏症(OTCD),代谢蛋白质存在障碍,1999年参加基因治疗临床试验时因腺病毒载体的副作用去世,年仅18岁 Ashanti DeSilva:患有腺苷脱氨酶缺陷症,出生时就有严重的免疫抑制,1990年成为全球第一个接受基因治疗的人 高光坪:曾是Wilson实验室科学家,建立了高效发现新AAV病毒的方法,是当下基因治疗的领军人物 山田忠孝:著名科学家,Wilson在密歇根大学时期的导师,主管GSK研发时促成GSK资助Wilson实验室,此后曾在盖茨基金会、武田制药任职,2021年去世 Mark Batshaw:著名儿科医生,Wilson的临床试验合作者之一 “黑话”术语: OTCD:鸟氨酸氨甲酰基转移酶缺乏症,基因突变导致鸟氨酸氨甲酰基转移酶功能缺乏,造成代谢蛋白质的尿素循环无法完成,会引发氨在体内积累,导致毒性。 SMA:脊髓性肌肉萎缩症。运动神经元生存蛋白(SMN)存在基因突变,造成运动神经元退化、肌肉萎缩。每一万名新生儿里会有一例SMA,严重的患者往往在4岁前就因肌肉萎缩导致的呼吸衰竭去世。 腺苷脱氨酶缺陷症:腺苷脱氨酶对T细胞功能至关重要,缺乏这种酶导致T细胞功能丧失,引发严重的免疫抑制 家族性高胆固醇血症:胆固醇LDL受体有基因缺陷,患者有超高的血脂LDL胆固醇,如不治疗往往很年轻时就会发生心血管疾病 参考资料: 1. https://www.cc.nih.gov/news/2016/apr/first-gene-therapy 2. https://www.wired.com/2013/08/the-fall-and-rise-of-gene-therapy-2/ 3.https://cen.acs.org/business/The-redemption-of-James-Wilson-gene-therapy-pioneer/97/i36 4.https://www.sciencehistory.org/stories/magazine/the-death-of-jesse-gelsinger-20-years-later/ 5.https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa1706198

35分钟
2k+
1个月前
[能源新发现] 第50期 |高温压缩可用供给,数据中心推动电力系统重写容量与接入安排

[能源新发现] 第50期 |高温压缩可用供给,数据中心推动电力系统重写容量与接入安排

能源漫游

2026年8月7日 从这一期开始,《能源新发现》会换一个视角,和大家一起看全球能源和电力市场的变化。我们依然会覆盖亚太、欧洲、美洲以及中东非洲,但与以往按照地区顺序展开的呈现方式不同,每一期,我们会先选出本周值得高度关注和一起梳理的几条线索,再顺着这些线索,把不同市场的变化串起来。 本期的线索,集中在电力系统的压力上。高温和低水位影响法国核电、东南欧水电和沿河火电,欧洲现货电价和天然气采购随之变化;美国德州开始核查约474吉瓦大负荷接入申请,PJM准备后备容量拍卖,数据中心负荷从接入申请进入更具体的容量、投运和成本安排。 与此同时,澳大利亚测试构网型电池,美国和弗吉尼亚讨论需求响应、灵活接入和电网利用率,伊比利亚半岛的日内价差继续给储能提供运行场景。再往后,欧洲推进跨境互联和风水电更新,中国实施可再生能源最低消费比重制度,韩国、新西兰和澳大利亚围绕风电、光伏和并网成本继续调整。 终端侧,日本、菲律宾和墨西哥通过补贴、限价或用户侧投资缓和电费压力;非洲离网光伏企业则通过绿色债券和证券化取得长期资金。 文字版和各地区更完整的新闻,已同步整理在微信公众号「能源漫游」。 【关于我们】 🔎 想了解更多内容,可以在 ⟬微信⟭ 搜索“能源漫游”,获取更多深度分析和洞察📒 欢迎收听《能源漫游》,用简洁的语言,串起复杂的能源世界 🔎 媒体平台 制作:妞主编和ta的能源漫游团队

19分钟
80
1个月前
142 摸鱼搭子、干饭搭子、健身搭子:我身边全是搭子,却找不到一个真朋友?

142 摸鱼搭子、干饭搭子、健身搭子:我身边全是搭子,却找不到一个真朋友?

每个月总有那么几天

年轻人为啥越来越爱找“搭子”?饭搭子、旅游搭子、职场搭子……是朋友还是临时伙伴?亲密关系被拆解成一个个功能模块,我们还需要长久陪伴吗?聊聊搭子背后的孤独与需求。 聊天的人: 一兰:十余年一线媒体资深文化记者,擅长提供情绪价值,生活知心人(小红书:@一兰) 敏捷:有时候怀疑自己前额叶也没发育好的人 汤老师:职场叭叭嘴,热衷把日子过出秩序感 小乔:《花言乔语》主播/导演/制片人/前外企打工人 商务或者加入社群,请添加小助手:mgyzynmyt 欢迎关注我们的官方小红书:@每个月总有那么几天 02:04 需求满足与情感交流:现代社会中搭子和朋友的角色混淆现象解析 05:35 寻找搭子:通过旅行认识的新朋友可能成为好朋友 11:13 职场人际交往中的情绪价值:共情与快乐的源泉 16:50 一起见证彼此的健身蜕变,友情是否会因此更深厚? 22:27 延续兴趣爱好的长线互动:AI发展与搭子关系 28:03 流动性的搭子文化:为什么大伙越来越爱轻量化的陪伴? 33:40 自我与社会:年轻人在适应社会与表达自我之间的平衡之道 39:18 形式与需求:长短视频的市场前景与情感链接 44:52 深度访谈与浅层需求:探索人生多样性中的困惑与答案 50:29 从旅行到恋爱:探索友谊与深度关系的可能性 56:07 AI时代的搭子:取代与合作共存的未来展望 01:01:45 建立深度情感关系与追求短暂陪伴的平衡:探讨搭子关系的利与弊

67分钟
6k+
1个月前
谷歌AI巨震!核心高管变动,AI巨头要掉队了吗?

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FUND财经早班车

就在最近,谷歌 AI 领域迎来了一场“地震级”人事变动,两根核心顶梁柱同时动摇,直接引发 Alphabet 股价单日下跌近4%。这场变动究竟意味着什么?谷歌在激烈的 AI 竞争中,会不会就此处于下风? 除此之外,本期《FUND财经早班车》还有关于光通信行业、存储概念、教育板块的相关新闻,欢迎各位收听! 主播:明希 文本撰写:Loki & 江沂 音频制作:Loki 节目介绍 《FUND财经早班车》是一档由中国基金报独家打造的泛财经类型播客节目,每周一到周五早上八点半,短短几分钟,快讯+深度新闻,陪伴各位听众开启新的一天~ 《中国基金报》创刊于2014年3月3日,是全国性财经专业类报刊,也是唯一一份以“中国”冠名的资产管理行业专业媒体,读者数量和每日阅读量居证券行业媒体前列,是中国大资管新媒体领跑者。我们的音频栏目除《FUND财经早班车》外,还有《FUND财经说》等优质音频节目,以内容为导向,从不同角度深度解析各类财经热点,欢迎大家收听! 联系我们: 📢想要与我们互动? 如果您有独到的见解、有趣的选题 或者对我们的节目有任何宝贵的意见与建议,我们非常期待与您的交流! 🔍扫描下方二维码,添加基金君微信,备注“早班车”入群,一起畅聊生活中理财投资大小事。 更多精彩视频、文章、直播 欢迎搜索关注中国基金报微信公众号、官方视频号 期待我们在更多的地方相遇✌️

4分钟
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1个月前
Vol.101 有了胜负欲,为什么这么快乐?!

Vol.101 有了胜负欲,为什么这么快乐?!

圈内故事会

你是一个很有胜负欲的人吗? 你在哪些事情上会很想赢? 本期和主播们一起聊聊,生活中都有那些很想赢的时刻 00:35 开篇抛梗:选美比赛拿第三名,真是哭笑不得 00:59 澄清梗:其实是老听众熟悉的羽毛球比赛啦 01:16 八支队伍打进前三,自嘲是高手中的菜鸟 03:02 队友好胜心觉醒,像猛兽出笼连自己人都吓 03:50 肾上腺素狂飙,比赛里直接化身状态爆棚的超级选手 04:59 队友起势的瞬间,本能尖叫着逃离场地 08:02 打羽毛球要敢拼:赌一把接重杀,反而更容易得分 10:47 赛前不被看好,设定不垫底目标,最终超额完成拿季军 12:04 公司减肥比赛:减十斤就拿3000奖金,减越多赚越多 16:11 半个月坚持锻炼,年底应酬旺季还达成目标,成为公司唯一获奖者 17:11 拿到减肥奖金请全公司女生喝奶茶,轻松庆祝小胜利 20:59 生活佛系,工作上却一定要赢,反差感拉满 22:28 新手设计师拆前任文件,像侦探一样破解设计密码 24:56 恋爱里也有胜负欲,冷漠反而能激发征服欲 32:36 发现情敌和心仪对象约会,当场开启谍战式策略制定 36:11 正因为有竞争对手,才会更努力追喜欢的人 37:45 中国人的想赢基因,从骨子里就带得明明白白 42:31 做播客没有输赢执念,只想要做好内容 45:49 打球谈恋爱都要有想赢的态度,生活处处都是赛场 —————— 主播:阿有&水哥

46分钟
2k+
1个月前
老中医把完脉说:You太Overthinking了! | EP123

老中医把完脉说:You太Overthinking了! | EP123

微醺一大口

我们拜访了诊疗超10万人的老中医,以为是一场严肃的问诊,没想到变成“身体大扒皮”现场: - 为什么邱医生劝年轻人第一句话是:不要 Overthinking? - 熬夜、点外卖纠结半小时,真的和你的“胆”有关? - 月牙白没了、总是出汗、睡10个小时还不醒?你可能是“慢充体质”。 - 三伏天到底能不能吃冰?最适合中国宝宝体质的不花钱养生法! 听完本期,你觉得自己的身体是“慢充”还是“快充”?欢迎在评论区留言。 * 01:26 现代年轻人个个都在 Overthinking 07:20 比抽烟喝酒更伤身的行为:“子时(23点)不睡大损正气” * 10:01 你连点外卖都要纠结半小时,是胆不好 * 17:11 黄金40天三伏天养生: 为什么夏天越热越要吃温热食物?冬病夏治的能量法则 * 20:44 夏天吃冰有多伤,湿寒黏腻发胖...... * 22:39 日常补阳气妙招: 晒太阳的黄金两小时 + 早上第一杯“阴阳水”怎么喝? * 29:53 老中医教你自查“慢充体质”,为什么你需要更长的睡眠? * 35:26 白人饭减脂餐真的适合中国宝宝吗? * 41:52 舌苔厚发白、有齿痕、水肿重? 20年老中医私藏排湿方子 听完邱医生给三位主播的诊断,自测一下你的舌苔和睡眠, 是“脾虚湿热”、“阳热外散”还是“阴虚干瘪”?留言你的症状与困扰~ 【咨询与返场预约】: 深圳福田及港澳地区想找邱医生面对面把脉、做体质调理的朋友,可以加入我们的【听友福利群】(zoic666666备注中医)获取预约通道。 也可扫小宇宙app内的二维码预约。 如果想看邱医生来做第二期线上答疑专场,请在评论区扣“想要邱医生返场”! 节目同名微博 @微醺一大口 【全平台更新】 小宇宙|苹果播客|喜马拉雅|QQ 音乐 | 荔枝FM | Spotify 【听友群】 🛰️zoic666666备注“听友进群”即可 分享听后感/敲碗想听的话题 都来这里聊 【商务联系】 🛰️zoic000(英文后面是零零零!)(备注合作来意) 或发送邮件至[email protected] 【想主播了怎么办?来微博看看叻】 @野象小姐来看花 @奥尔良猪翅 @橙了橙了1118

61分钟
6k+
1个月前
Vol.19 玉米·黄金·美洲豹:跨越半个地球,遇见「世另我」?|首都博物馆

Vol.19 玉米·黄金·美洲豹:跨越半个地球,遇见「世另我」?|首都博物馆

下馆子

本期节目我们一起探访「首都博物馆」,参观正在展出的「玉米·黄金·美洲豹:玛雅与安第斯古代文明大展」,同行的嘉宾是: 1)赵雅卓,首都博物馆展览部策展人,「玉米·黄金·美洲豹:玛雅与安第斯古代文明大展」联合策展人,主要从事「世界文明交流互鉴」系列展览策划工作,曾参与策划「重生:巴洛克时期的西里西亚」「秘境:秘鲁安第斯文明探源」等展览。 2)李默然,中国社会科学院考古研究所世界考古研究室副研究员,武汉大学考古学博士,研究方向为中国新石器时代考古和中美洲考古。中美洲考古队队长,长期在洪都拉斯科潘遗址参与和主持发掘工作。《玉米王国:中美洲考古纪略》作者,《中美洲一万年》《「世界」之战:墨西哥的阿兹特克往事》译者。 「为什么「玉米·黄金·美洲豹」是认识美洲文明的关键词?」 「远隔重洋的中国和美洲,有很多奇妙的相似性,是偶然吗?」 「玛雅人对球赛情有独钟,是南美洲足球兴盛的传承吗?」 「我们为什么要关心3000年前地球另一端美洲人的生活?」 从「莫切金冠饰」的精湛工艺,到「花生型金银珠饰项链」承载的二元宇宙观;从写实有趣的「鹿纹金耳饰」,到雕琢玉米幼苗图案的「玉面具」。三千多年前,地球另一端的古文明,独自发展出和我们既有差异又有深层相似性的文化脉络。当我们隔着太平洋和漫长的时光,看到这些依然鲜活的文物,会发现人类文明从自然中汲取灵感,获取生存资源,形塑精神世界的底层逻辑,既刻在共同的基因里,也各自展现出独特的魅力。它是一扇窗口,让我们认识文明的多元与连接,承认与接受世界的复杂,也更清醒地定义自身。 你会听到: 00:04:06回忆与美洲古文明结缘的过程和难忘瞬间。 00:11:55在美洲古文明领域持续策展的动力来源? 00:14:39 为什么「玉米·黄金·美洲豹」是认识美洲文明的关键词? 00:18:07 考古学家如何「下馆子」看展? 00:21:00 「玉米·黄金·美洲豹:玛雅与安第斯古代文明大展」的策展思路与脉络。 00:28:04 在展品协调工作中,有哪些文物最终无法成行,留下遗憾? 00:32:11 本次大展的「镇展之宝」:「莫切金冠饰」。 00:37:02 美洲的黄金工艺水平,在世界范围内的同期古文明中,算领先吗? 00:38:43 「花生型金银珠饰项链」及它所体现的二元宇宙观,与中国阴阳论的相似性,是偶然吗? 00:46:19 「雕琢玉米幼苗图案的玉面具」与「玉米穗头饰美洲豹石雕」,玛雅人和中国人对「玉」的喜爱有何异同? 00:53:51 为什么玉米在美洲能成为「神明」? 00:56:57 可爱又有趣的「鹿纹金耳饰」。 01:03:55 玛雅人为什么对球赛情有独钟,这是南美洲足球兴盛的原因吗? 01:10:21 策划和设计「大自然的精灵」板块的初衷是什么?观众反馈如何? 01:14:43 《波波尔·乌》与「负鼠盗火」的神话故事。 01:17:29 我们为什么要关心3000年前地球另一端美洲人的生活? 01:21:09 美洲银矿的开采与中国白银的历史联系。 01:25:23 当下的中国年轻人,认识和了解美洲古文明的价值和意义是什么? 01:29:57 彩蛋:美洲有哪些好吃的? 节目中提到的部分文物: 莫切金冠饰 花生型金银珠饰项链局部 雕琢玉米幼苗图案的玉面具 玉米穗头饰美洲豹石雕 鹿纹金耳饰 跳舞的狗雕像 着豹纹的人雕像 吹海螺的人雕像 负鼠小雕像 制作人 / 主播:星光 鲸探:班班 / 域槿 / 斯斯 知乎:闻烜 /CC 【播客简介】 《下馆子》是一档泛文化播客,我们一起逛博物馆、阅读、观展、看剧、旅行、运动、游戏,一起聊兴趣爱好、文化消费体验和内容创作。探访卧虎藏龙的「馆」,认识真诚可爱的人,挖掘生动有趣的事。 由蚂蚁集团数字资产平台·鲸探与高质量问答社区和原创内容平台·知乎联合出品。 走,我们一起下馆子,盘一盘那些very good好东西! 可以在各音频平台订阅收听。欢迎留言分享你的「下馆子」故事,期待与你相遇。 由首都博物馆和北京广播电视台共同承办的《玉米·黄金·美洲豹——玛雅与安第斯古代文明大展》正在首博展出。同时,万象汇、万达等北京九大核心商圈陆续推出「无界博物馆」体验。逛商场顺便看展,且全部免费。有玉米神和华夏瑞兽同框打卡装置,有荷包展、首饰展、古代钱币展,还有文创快闪店、抢玉米大赛等线下活动,一边逛街一边感受三千年美洲古文明的独特魅力。 「全城一展」,全城覆盖,是今年夏天北京最值得体验的文化活动。想深度看展,来首博;要就近体验,去商圈。这个夏天,玛雅与安第斯文明不在远方,就在你逛街的下一站。更多信息请关注《北京时间》。

99分钟
1k+
1个月前

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