节目简介
来源：小宇宙2026 年 7 月《Science》联合 Retraction Watch 发布重磅调查，曝光国内 6 岁罕见病女童接受脑部 CRISPR 基因编辑研究者发起的临床试验（ IIT ）临床试验后死亡、事件被隐瞒一年多的行业悲剧。
这起事件引发了公众广泛的讨论。我们今天的节目不仅对整个事件进行了完整的复盘，也深入拆解了其中的很多细节，比如 IIT 是如何运作和监管的，与传统的药物审批途径有什么不同；现有的基因编辑治疗存在哪些局限性，为什么 Mei 从一开始就不应该接受高风险基因治疗；以及在未来我应该如何正视技术突破带来的风险。
时间轴
[00:59] 事件全过程复盘：一场本不该发生的悲剧
[09:08] 研究者发起的临床试验（IIT）促进了基因治疗和 CAR-T 快速发展
[21:48] 600万元的账单，谁应该为罕见病的研发买单？
[28:03] 同样接受 CRISPR 基因编辑治疗， Baby KJ 的结局为何不同？
[30:06] Mei 的基因治疗存在哪些挑战？AAV 作为载体有什么天然风险？
[43:05] Jesse Gelsinger 之死让全球基因治疗停滞十余年
[50:05] 不要因个案堵死这条路：基因治疗潜力巨大，IIT 机制本身没有错
参考文献
Borrell, B. Exclusive: Death of girl in Chinese gene-editing trial was never made public. Science, 2026-07-23.
Borrell, B. Four takeaways from our investigation into a hidden gene-editing death. Science, 2026-07-23.
Qiu, Z. et al. In vivo base editing of Chd3 rescues behavioural abnormalities in mice. Nature (2026).
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小宇宙热评
共 20 条 · 按点赞排序-
21Lesley_84 TOP 1
· 江苏
感谢UP主带来这场高质量的节目，但我还是本能的不认同这个标题的导向，结论的意思就是我们不能因噎废食，不论是发起研发还是接受治疗，但问题是这个结论的语境并不是在美国这样的西方国家，而是在中国，我们现在最大问题不是发展慢了，而是发展太快，而这个太快的背后是伦理和规范的高度缺位，我不仅是说制度，更是这种底线意识！另外，作为一个科学工作者，今天很爱说科技的进步，也会最终和人类福祉拉在一起，但事实上心里想得更多的其实还是成果奖励，不论名利，当然这可能有点小人之心了。总之，不能因噎废食没人能说错，但中国目前真的不是因噎废食的问题最突出！
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15Hexhex TOP 2
· 陕西
这里有一点说的不对，给猴子是一样的AAV鞘内注射，但出现了肝损伤。拿到毒理报告离给女孩手术还有35天，他们没有叫停
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7啥都不爱吃 TOP 3
· 荷兰
作为一名默默无名的学生，仅能表达我所能涉及到的层面的伦理委员审查的感受是：形同虚设。同意有时候需要一些冒险和保守之间的平衡来找到突破口，但就害怕是根本没有人把关/没有专业的人认真把关。
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3飞起来了2026
· 广西
Y博（叶斌）是我很喜欢的一位科普博主，水平很高，很靠谱。
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2陶森特国家森林公园
· 日本
55:06 如果监管的人真的懂科研和临床，不用担心正当合理的基因编辑技术会被禁止。该担心的是他们真的不懂所以一刀切，要么绝对禁止要么随便给过。
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2狲狲
· 美国
29:23 这个小朋友靶点在肝所以也没啥脱靶问题，反正最后都去肝脏了，LNP效率跟得上
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Piupi
· 美国
十分怀疑仇跟新华到底有没有做AAV的临床经验。TMA是静脉注射高剂量AAV的最常见的副作用，也是业内近几年十分关注的安全性问题。虽然Mei的临床设计是鞘内注射，理论上比静脉注射的副作用更小，但是术后持续的检测依然应该能及时发现TMA。及时发现并及时干预完全可以避免发展成严重的致死副作用。Pfizer在2025年披露的一份AAV9治疗DMD临床试验结果就证明了及时的干预可以在两周内缓解高剂量AAV引起的TMA和急性肾脏损伤。整件事跟base editing基本上没有关系，如果后续的调查结果能证明术后没有及时监测Mei的各项指标，我认为可以把这件事定性为医疗事故而不是单纯的医疗伦理问题。
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2AndyC
· 上海
00:23 国内基因编辑有可能又到寒冬了
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飞起来了2026
· 广西
这期播客质量很高，听得很过瘾。
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lulumay14
· 上海
01:24 是新华医院，不是交大医学院，
