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节目简介
来源：小宇宙
你可能会对「肌萎缩性脊髓侧索硬化症」这个名字感到陌生，但是你一定知道2014年风靡全球的冰桶挑战，也一定对理论物理学家霍金感到熟悉。
这是两年前在ATGC doctors' chat里录的一期节目，现在以串台形式发布在这里。节目里我们聊了罕见病，也聊了肌萎缩侧索硬化症（Amyotrophic Lateral Sclerosis， ALS）渐冻症这种疾病以及关于它的药物研发的故事。
🎙️【时间轴】
Part I：关于罕见病
02:10: 什么是罕见病？罕见病药物研发为什么困难 ?
05:14: 罕见病的都是遗传病吗？
10:31: 罕见病药物研发为什么困难?
15:03: 孤儿药法案对罕见病药物的推动
Part II：关于肌萎缩侧索硬化症
25:07: ALS及药物现状：有效药物屈指可数
31:40: ALS药物研发困难：病都搞不懂怎么搞药？
33:50: AMX0035药物背后的故事：反转又反转
48:57: ALS有哪些生物标记物？
51:06: 关于FDA对新药审批的讨论：灵活度有益药物审批吗？
57:04: 一些对CNS药物研发的展望
这是两年前在ATGC doctors' chat里录的一期节目，现在以串台形式发布在这里。节目里我们聊了罕见病，也聊了肌萎缩侧索硬化症（Amyotrophic Lateral Sclerosis， ALS）渐冻症这种疾病以及关于它的药物研发的故事。
🎙️【时间轴】
Part I：关于罕见病
02:10: 什么是罕见病？罕见病药物研发为什么困难 ?
05:14: 罕见病的都是遗传病吗？
10:31: 罕见病药物研发为什么困难?
15:03: 孤儿药法案对罕见病药物的推动
Part II：关于肌萎缩侧索硬化症
25:07: ALS及药物现状：有效药物屈指可数
31:40: ALS药物研发困难：病都搞不懂怎么搞药？
33:50: AMX0035药物背后的故事：反转又反转
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y博，能不能聊聊ai在药物研发中的现状和未来？现在流行的ai for science 具体在研发中是怎么应用的？ai会不会让研究人员下岗？医药研发过程中哪些环节还是ai不可替代的？
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03:38 是每年新增少于20万吧
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bimagrumab 配 dazucorilant 框框打，极限延缓
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所谓罕见病，就是全世界几十亿人当中得这种病的人很少，那么医药公司确实就无法承担针对这个罕见病的药物研发成本，因为即便研发出来，一个患者要承担的药物可能也要上千万
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是沙利度胺，不是利沙度胺
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